Les traitements anticancéreux vont-ils pouvoir également soigner des maladies rares ? Si l'idée peut sembler saugrenue, elle fait pourtant son chemin au sein du monde médical. Preuve en est, Maxime, 11 ans, atteint d'une maladie génétique rare, connaît des progrès fulgurants depuis le début du traitement, il y a une semaine.
C'est un espoir pour les patients atteints d'une maladie rare. Dans certains cas, les traitements anticancéreux donnent des résultats miraculeux sur des patients touchés par d'autres pathologies. Un détournement d'usage qui peut sembler contre intuitif de prime abord mais qui pourtant, réalise des prouesses.
À l'hôpital Gustave-Roussy, en région parisienne, du haut de ses 11 ans, Maxime est le premier malade à avoir reçu un médicament anti-cancéreux pour lutter contre une maladie génétique rare. Particulièrement affecté mentalement et physiquement, le préadolescent n'est pas guéri, mais ce traitement a bouleversé sa vie.
"Il a découvert la vie"
Le jeune homme s'est ainsi mis à marcher seul, a retrouvé du tonus dans les muscles après une semaine de traitement. "C'est spectaculaire", explique au micro d'Europe 1, Stéphane, son père. Un comprimé chaque jour dans sa crème dessert préférée l'a transformé, poursuit-il.
"Jusqu'à l'âge de sept ans, c'est comme s'il était dans un coma profond. Après ce traitement, il a découvert la vie. Il est plus concentré et puis ça se voit aussi au niveau du regard. Avant, Maxime avait davantage le regard perdu. Là, on se rend compte qu'il est bien là, qu'il est présent parmi nous", ajoute son père.
Des gros progrès en perspectives
Les yeux bleus de Maxime ravivés grâce au médicament, c’est aussi ce qui a marqué le Docteur Birgit Gorger. L’oncologue pédiatre à Gustave Roussy a dû se battre pour que l’enfant puisse bénéficier de cette thérapie à l’origine réservée aux adultes atteints d’un cancer du sang. Le médicament ciblait la même mutation génétique responsable de la maladie rare de Maxime. Grâce à une autorisation d’essais précoce, ce sont d’autres enfants qui pourront bientôt être soignés.
"On pourra bientôt avoir une détection intra-utérine pour éviter que les enfants aient des séquelles et avoir le maximum d'effets sur le développement de l'intellect de l'enfant", explique Birgit Gorger. Un bébé norvégien de six mois recevra bientôt le traitement. "Ça, c'est grâce à Maxime" se réjouit Stéphane.