Bonne nouvelle pour 500 enfants âgés de 2 à 5 ans atteints par la Mucoviscidose. Ils vont pouvoir avoir un accès précoce au médicament Kaftrio. La Haute Autorité de Santé a rendu un avis positif sur ce traitement révolutionnaire. En décembre 2022, ce traitement avait été autorisé chez des enfants de 6 à 11 ans.
Des perspectives extrêmement favorables
"Cette autorisation est une excellente nouvelle", se réjouit David Fiant président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, "elle va permettre à des patients de 2 à 5 ans d'obtenir un traitement très efficace à un âge ou normalement les symptômes de la Mucoviscidose ne sont pas encore trop marqués". Ce traitement peut protéger davantage leurs systèmes respiratoires et digestifs.
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Les études faites chez les enfants de 6 à 11 ans ont montré une diminution des symptômes typiques de la maladie, comme les infections pulmonaires qui peuvent aller jusqu'à des traitements antibiotiques très lourds par intraveineuse. "On voit s'éloigner aussi le risque à long terme d'avoir des lésions pulmonaires irréversibles dont la conséquence finale est la greffe de poumon, voire pire". Ce sont donc des perspectives extrêmement favorables pour une maladie qui reste encore aujourd'hui incurable.