Un traitement innovant contre la mucoviscidose va désormais être accessible aux jeunes enfants porteurs d'une mutation spécifique, une décision qui va apporter un "immense espoir" aux familles, selon l'une des principales associations. Le Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d'origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents. Le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée.
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"Un immense espoir pour ces patients et leur famille"
L'an dernier, son accès avait été généralisé pour les enfants à partir de 6 ans porteurs d'une mutation dite F508del, relativement fréquente chez les patients atteints de mucoviscidose. Dans un avis publié lundi, la Haute autorité de santé (HAS) a décidé d'ouvrir l'accès précoce du traitement aux patients âgés de 2 à 5 ans qui présentent aussi cette mutation. Et, chez les enfants de plus de six ans, la HAS se prononce aussi pour élargir l'accès à d'autres patients : 177 mutations, plus rares que F508del, seront concernées. Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (une combinaison de trois molécules), réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes.
"C'est un immense espoir pour ces patients et leur famille, celui de freiner dès le plus jeune âge l'évolution de la maladie et notamment la dégradation de leur état de santé en particulier sur le plan respiratoire", a réagi l'association Vaincre la mucoviscidose. Selon l'association, 500 enfants sont concernés par ce dispositif. Désormais, près des trois quarts (72%) de la population atteinte de la mucoviscidose peut accéder à la trithérapie, soit environ 5.500 patients, se félicite-t-elle. À l'inverse, 28% des patients, soit environ 2.200, en sont encore exclus soit en raison de leur profil génétique, soit parce qu'ils sont greffés, soit parce que ce sont des enfants de moins de deux ans, rappelle Vaincre la mucoviscidose.