Malgré les progrès technologiques, la mucoviscidose reste toujours une maladie d'actualité. En France, près de 7.300 personnes souffrent de cette pathologie rare en France, qui fait sécréter du mucus anormalement épais, obstruant les voies respiratoires ainsi que le système digestif. Pourtant, un traitement pourrait améliorer considérablement la qualité de vies des malades, notamment des plus petits. Près d'un millier de familles attendait impatiemment ce traitement pour leurs enfants atteint de mucoviscidose : le Kaftrio.
Ce médicament, jusqu'alors expérimental, était utilisé depuis plus d'un an chez les adultes et adolescents de plus de 12 ans depuis juin 2021 seulement. Mais l'arrêté permettant de délivrer ce traitement aux enfants de moins de 12 ans a été publié mardi et il sera disponible à partir de ce week-end dans les officines. 700 enfants vont pouvoir bénéficier du médicament dès samedi 24 décembre. Une victoire pour les associations puisque ce traitement est révolutionnaire.
Amélioration totale de la qualité de vie
La qualité de vie des patients atteints de mucoviscidose est transformée grâce au Kaftrio. Avec deux comprimés chaque jour, au lieu d’une dizaine habituellement, accompagné de séance de kinésithérapie de plusieurs heures par jour, cette maladie respiratoire incurable, invalidante, devient comme une pathologie chronique avec laquelle les malades peuvent vivre.
Chez les adultes qui en ont déjà bénéficié Pierre Foucaud, vice-président de 'vaincre la mucoviscidose', décrit des résultats spectaculaires. "Les premiers patients étaient des patients qui allaient être greffés de leurs deux poumons tellement ils étaient en situation d'impasse thérapeutique. Et le nombre de greffes pulmonaires a chuté pour la mucoviscidose, en passant de 20 à 2 par trimestre" grâce au médicament, explique-t-il au micro d'Europe 1.
Des effets bénéfiques à long terme
Désormais, l'enjeu est d'empêcher l'apparition de nouvelles lésions chez les enfants, "puisqu'ils sont moins atteints, on attend de ce médicament révolutionnaire des effets spectaculaires à long terme" bénéfiques. "Plus précisément, l'espoir de voir leur espérance de vie radicalement transformée", le vice-président de 'vaincre la mucoviscidose'. Un espoir pour plus de 5.000 malades qui pourront bénéficier du traitement à partir de 2023.