Un traitement a montré ralentir la progression des symptômes moteurs de Parkinson lors d'un essai clinique chez des patients à un stade précoce de la maladie, un résultat qualifié de première même s'il reste à confirmer dans une étude plus large. L'essai clinique cherchait à répondre à "une question sur laquelle on se casse les dents depuis 30 ans", à savoir identifier un traitement capable de ralentir l'évolution de la maladie, a déclaré à l'AFP Olivier Rascol, neuro-pharmacologue au CHU de Toulouse et co-auteur de l'étude, publiée mercredi dans la revue scientifique américaine NEJM.
Le lixisénatide déjà utilisé contre le diabète de type 2
"Les industriels ont dépensé des centaines de millions de dollars (...) depuis 30 ans, à faire des essais cliniques avec le même objectif, et jamais ils ne sont arrivés à obtenir un résultat comme le nôtre", a-t-il affirmé. Le médicament testé ici, le lixisénatide, développé par le laboratoire français Sanofi, est déjà utilisé contre le diabète de type 2. Il appartient à une classe de médicaments (nommés agonistes du récepteur GLP-1) dont des indices ont fait penser aux scientifiques qu'ils pourraient être bénéfiques contre Parkinson.
Cette maladie neurodégénérative touche environ 10 millions de personnes dans le monde. Elle provoque en particulier des troubles de la motricité (tremblements, lenteur des mouvements...) et peut se révéler à terme très handicapante dans la vie quotidienne. Elle résulte de la disparition progressive dans le cerveau des neurones fabriquant la dopamine. Les médicaments qui existent aujourd'hui corrigent ce manque de dopamine, mais n'empêchent pas l'aggravation des symptômes au fil des ans, car ils ne s'attaquent pas à leur cause.
>> LIRE AUSSI - Parkinson : pourquoi la maladie touche-t-elle de plus en plus de jeunes quadragénaires ?
Un essai sur 150 patients
Les scientifiques cherchent donc à identifier un traitement ayant un effet neuroprotecteur, c'est-à-dire améliorant la survie des neurones producteurs de dopamine. L'essai clinique, financé en partie par le ministère français de la Santé, a été conduit sur 156 personnes âgées de 40 et 75 ans, en début d'évolution de la maladie. La moitié a reçu un placebo, et l'autre moitié le traitement, par injections sous-cutanées.
Elles ont ensuite été régulièrement suivies par un professionnel évaluant par exemple leur marche, mouvement des mains, etc. Au bout d'un an, le groupe ayant reçu le placebo a présenté une aggravation du score des symptômes moteurs de 3 points, alors que le score du groupe traité par le lixisénatide est resté inchangé. Un résultat "modeste", selon l'étude, mais qui aurait pu être plus grand si les patients avaient été suivis plus longtemps, la maladie de Parkinson progressant lentement, a fait valoir le professeur Olivier Rascol.
Ces trois points de différence étaient par ailleurs "extrêmement proches" du moment où les patients commencent généralement à ressentir une différence, a-t-il ajouté. Ne pas atteindre ce seuil est un "échec", a toutefois commenté pour l'AFP Michael Okun, responsable médical de la Parkinson's Foundation aux Etats-Unis. Malgré tout, cette différence de trois points, quoique "peu élevée", "doit attirer notre attention", a-t-il ajouté.
Des effets secondaires, notamment gastro-intestinaux, ont été observés. La perte de poids pouvant être entraînée par cette classe de médicament doit aussi être prise en compte. Les chercheurs espèrent maintenant conduire un essai de plus grande ampleur.