Il faut l'entendre pour le croire. Une petite fille britannique née sourde peut désormais entendre grâce à une thérapie génique dans le cadre d'un essai aux résultats salués comme "spectaculaires" par son directeur. Opal Sandy est la première patiente traitée dans le cadre d'un essai mondial de thérapie génique, a indiqué le NHS, le service public de santé britannique, dans un communiqué publié jeudi. Âgée de 18 mois, elle est la première patiente britannique et la plus jeune enfant à recevoir ce type de traitement. Mais quelle est cette thérapie capable de soigner aussi bien les maladies rares, que les cancers ?
"Un potentiel infini"
Concrètement, la thérapie génique consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. Les médecins procèdent donc à l'injection d'un gène dans les cellules malades dans le but de soigner ceux défectueux, responsables de la maladie. Une véritable prouesse médicale puisque les maladies rares, comme la mucoviscidose, étaient jusqu'ici mortelles. Aujourd'hui, l'application des thérapies géniques s'étend des maladies rares aux pathologies plus répandues comme le cancer précise Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.
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"La thérapie génique, c'est quelque chose qui a un potentiel infini. Je peux prendre l’exemple d’une maladie très rare, la maladie de Lesch-Nyhan. Il y a un déficit en dopamine dans cette maladie. Et la thérapie génique utilisée pour cette maladie, pourrait aussi traiter la maladie de Parkinson, parce qu'elle se caractérise par un défaut de fabrication de dopamine", explique-t-il au micro d'Europe 1.
27 thérapies géniques
Et cette thérapie génique se développe depuis maintenant plusieurs années. En 2019, huit thérapies géniques étaient disponibles dans le monde pour soigner des patients. En 2023, 27 thérapies géniques (incluant les thérapies cellulaires génétiquement modifiées) étaient approuvées et environ 2.000 en cours de développement, selon des chiffres publiés en octobre 2023 par Citeline, société de service et conseil pharmaceutique.
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En revanche, ces nouvelles techniques nécessitent des investissements très importants. "Leurs coûts colossaux de développement et de production, le risque d'essais cliniques infructueux et les pressions sur les prix et sur les remboursements vont continuer à peser sur ces innovations", précise le cabinet d'analyses GlobalData. Malgré cela, les progrès ne cessent d'étonner.
En début d'année, l'hôpital pour enfants de Philadelphie a annoncé qu'un garçon de 11 ans "né sourd profond" entendait "pour la première fois de sa vie" après une thérapie génique et quatre mois après l'opération, l'enfant ne présente plus qu'une perte auditive légère à modérée. Une étude publiée en début d'année dans la revue médicale The Lancet a révélé qu'un traitement similaire administré en Chine à six enfants sourds avait permis à cinq d'entre eux de retrouver l'ouïe.