Des gouttes pour retrouver la vue. A priori, cela paraît bien simple. C'est pourtant l'exploit que vient de réaliser une équipe de recherche de l'Université de Miami, aux États-Unis. Le patient, Antonio Vento Carvajal, un adolescent de 14 ans aveugle en raison d'une maladie génétique, a subi une thérapie génique topique, une première au monde. Elle pourrait ouvrir la voie au traitement de nombreux malades comme lui.
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Une innovation pour des experts
L'adolescent souffrait de cloques et de cicatrices sur tout le corps, y compris dans ses yeux. Il avait donc la cornée obturée, ce qui l'empêchait de voir. En cause, une maladie génétique. Il a d'abord reçu un traitement de thérapie génique qui permet d'introduire des gènes sains dans des cellules dysfonctionnelles. Le traitement sous forme de gel, d'abord appliqué sur la peau du patient, a très bien marché.
Si bien que cette formule a été adaptée en goutte pour les yeux. Une véritable innovation selon certains experts. "Premièrement, il s'agit d'une maladie assez dévastatrice pour laquelle il n'y avait aucun autre traitement jusqu'à présent. Et deuxièmement, par la création d'un produit assez unique qui est tout à fait adapté à l'application ophtalmologique, cette nouvelle façon de préparer des gouttes, cela peut être toxique pour une cornée qui est déjà à la base très fragile, à un œil qui est excessivement fragile. Donc, je pense que c'est quelque chose d'innovant", explique Isabelle Audo, professeur en ophtalmologie à l'Institut de la vision.
Il s'agit ainsi de la toute première application d'une thérapie génique par goutte qui fonctionne. Une grande avancée pour toutes les maladies génétiques de la cornée.