La France lance un nouveau plan contre les maladies rares

Le gouvernement français a lancé ce mardi 25 février un nouveau plan contre les maladies rares, attendu de longue date par les associations de patients, afin de faciliter la lutte contre ces pathologies qui touchent plusieurs millions de Français. Ce quatrième "plan national maladies rares" vise à mieux faire face à une réalité complexe : la lutte contre les maladies rares passe, en effet, par une meilleure prise en charge des patients, mais aussi par une accélération de la recherche et par un dépistage plus efficace.

"Ce nouveau plan est doté de 223 millions d'euros par an, il aborde toutes les dimensions de la maladie, de l'annonce du diagnostic à la transition enfant adulte, de la prise en charge psychique à l'amélioration du parcours de soin", a résumé Catherine Vautrin, ministre de la Santé, lors de la présentation du plan. Bien que rares par définition, les maladies concernées touchent, en raison de leur grand nombre, trois millions de Français, soit environ un sur vingt. Il s'agit fréquemment de maladies d'origine génétiques et de troubles se déclarant lors de l'enfance, mais ce n'est pas toujours le cas.

Un dépistage à la naissance 

Trois plans se sont déjà succédé sur le sujet, depuis 2004. Le dernier en date ne courait que jusqu'en 2022 et les associations de patients l'attendait donc avec impatience. Le nouveau plan s'inscrit largement dans la continuité des précédents, sans nouveauté majeure. Une large partie des financements est, ainsi, consacrée à l'introduction d'une centaine de nouveaux "centres de référence". Ces derniers, désormais plus de 600, sont des établissements de santé, dont le personnel est qualifié pour soigner l'une de ces maladies.

Le plan prévoit aussi l'élargissement du dépistage à la naissance. Les maladies concernées passeront de 13 à 16, avec notamment un test génétique pour l'amyotrophie spinale, un chiffre toutefois nettement inférieur à d'autres pays européens comme l'Italie. Le plan prévoit aussi d'étudier l'assouplissement des critères en vigueur pour approuver de nouveaux médicaments, alors que les essais cliniques sur les maladies rares sont rendus complexes par le faible nombre de patients.

Ce plan "a au moins le mérite d'être sorti", a réagi, en marge du lancement, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon, l'une des principales associations de patients, saluant certaines mesures mais regrettant qu'il ne s'agisse "pas vraiment d'un plan de rupture". L'association défend notamment la mise en place d'un fonds public pour financer le développement de médicaments qui ne sont pas rentables en l'état pour le secteur pharmaceutique.